治疗rhPTH
甲状旁腺功能减退症是一种比较少见的内分泌紊乱,主要是由于甲状旁腺激素分泌不足,导致低钙血症和高磷血症
rhpth[1-34]在骨质疏松症治疗过程中出现的副作用,包括下肢抽搐及高钙血症,但没有重大不良反应发生此药物增加骨矿物质含量的速度非常快,骨质疏松的患者用药2年就可以达到临床疗效”
replace是双盲、安慰剂对照的3期临床随机试验研究,134例入选患者随机分为rhpth(1-84)50ug/日皮下注射组及安慰剂组,rhpth(1-84)在门诊进行注射,试验共24周如果需要调整剂量,则rhpth(1-84)的剂量在最初的5周逐渐增加到75ug/日,然后增加到100ug/日,之后剂量维持稳定,维生素d和钙剂的剂量根据需要调整
治疗rhpth,长期随访非常甲状旁腺手术风险大吗必要,有助于提供长期安全性的证据如果此药最终获得审批,那么其价格也会高于维生素d和钙剂
研究发现,24周结束时,75%的患者达到了主要研究终点之前参加replace研究并接受rhpth(1-84)治疗的患者中大部分在后续的repeat研究中继续接受治疗,而且仍然有效(将近1年)有些患者虽然还需要继续补充维生素d和钙剂,但所需的剂量非常低
对于患者来说,最为重要的是,这种治疗方案是生物替代治疗不论是内源性还是外源性甲状旁腺激素注入体内,机体反应都是一样的鉴于其生理学作用,机体缺失的钙质都可以补回来为了控制症状常常需要摄入大量的维生素d和钙剂,但是这种治疗方法根本解决不了甲状旁腺激素不足的问题,这种补充治疗仅能够解决抽搐症状
使促甲状旁腺素用rhpth(1-84)治疗甲状旁腺功能减退症,目前关于此药不良反应的研究较少,但是,在骨质疏松领域已经连续使用8年的类似药物(rhpth[1-34]),或许可以据此推测rhpth(1-84)可能出现的不良反应
重组人甲状旁腺激素npsp558治疗成人甲状旁腺功能减退症的安全性及耐受性研究(repeat)主要主要负责人、匈牙利首都布达佩斯西莫维斯医科大学lakato教授指出,长远进行这种生理替代治疗安全有效且耐受性良好,2014年5月9日,他首次在欧洲内分泌大会(european congress of endocrinology,ece)上报告了repeat研究结果指出入选的人群中大约58%的患者不需要再补充维生素d和钙剂,几乎所有患者(96%)维生素d补充剂量都有甲状旁腺激所减少
lakatos博士指出,他们将来会继续监测参加repeat研究受试者的骨骼情况
lakato博士指出,repeat研究成为replace的后续研究,因repeat研究中16位患者是参加了replace试验,repeat研究在此基础上又增加了8名受试者,该研究在repeat研究24周基础上又持续了24周
对骨骼系统的长期影响有待确定
rhpth正在等待审批;新药审批程序已于去年10月份提交,nps制药公司声称他们准备今年向欧洲药品管理局(european medicines agency,ema)递交审批程序
当甲状旁腺激素浓度在正常范围时,它调节着钙的平衡,因此,不论何种原因引起的血清钙离子浓度下降,甲状旁腺激素都可检验甲状旁腺素以促进尿钙的重吸收,促进钙从骨骼中释放,同时刺激肠道对钙的吸收
最常见的不良反应是触觉减退,大约50%的患者出现此症状;肌肉痉挛和维生素d减少,两者发生率均为25%,高钙血症发生率为21%无严重不良事件发生,患者没有因为不良反应而终止治疗
在波兰的弗罗茨瓦夫市有超过一半的甲状旁腺功能减退症患者使用重组人甲状旁腺激素(recombinant human parathyroid hormone,rhpth1-84)(natpara,nps制药公司),3期临床试验的结果表明,注射rhpth(1-84)后患者可以完全不需要补充活性维生素d和钙剂
在2013年的美国临床内分泌医师学会(aace)大会上,有人指出,rhpth(1-84)治疗剂量的复杂性和副作用可能会限制其临床甲状旁腺素全段应用,但在严重甲状旁腺功能减退症人群中使用还比较合适
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欧洲内分泌大会主持人,荷兰阿姆斯特丹大学romijn教授认为rhpth(1-84)治疗甲状旁腺功能减退症的理念符合生理学特点,这种治疗模式在内分泌激素缺乏的疾病中不多见,它不是对缺失激素的补充性治疗
使用重组人甲状旁腺激素npsp558治疗成人甲状旁腺功能减退症的研究(replace),是关于rhpth(1-84)的随机、双盲、对照性研究,结果发表在近期出版的的the lancet杂志上
编辑:endo202
主要研究终点为患者补充维生素d和钙剂日剂量较基线下降50%以上,而血清钙离子浓度和基线水平相似,或者高于基线水平研究表明,与安慰剂组(2%)相比,rhpth(1-84)治疗组53%的患者达到主要甲状旁腺亢进研究终点
主要研究终点包括:口服维生素d和钙剂的日剂量较基线减少50%或者更多;血清钙浓度在正常范围(血清总钙水平>1.87mmol/l,并且低于或者等于正常上限水平)达到以上3个标准即认为是治疗反应正常
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