甲状旁腺功能减退新药治疗项目开展中

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什么是甲状旁腺?

甲状旁腺为内分泌腺之一,是扁卵圆形小体,长约3-8毫米、宽2-5毫米、厚0.5-2毫米,位于甲状腺侧叶的后面,有时藏于甲状腺实质内。

一般分为上下两对,每个重约35-50毫克。甲状旁腺表面覆有薄层的结缔组织被膜。被膜的结缔组织携带血管、淋巴管和神经伸入腺内,成为小梁,将腺分为不完全的小叶。小叶内腺实质细胞排列成索或团状,其间有少量结缔组织和丰富的毛细血管。(如图)

甲状旁腺功能减退症又是什么呢?

甲状旁腺功能减退症简称甲旁减,是指甲状旁腺激素(PTH)分泌减少和(或)功能障碍的一种临床综合征。该病为少见病,在美国,估计患病率为37/10万人,丹麦为22/10万人。我国缺少相应的流行病学资料,但术后发生甲状腺功能减退症的患者逐渐增多。

常见的病因有哪些?

最常见的病因是甲状腺、甲状旁腺、喉部手术等颈前手术,其次是自身免疫性疾病和罕见的遗传性疾病。

TIPS:挑食可能会导致镁摄入不足或摄入过多,引发此病。

因此,每天要注意合理搭配饮食,保证蛋白质、碳水化合物、维生素、纤维等的摄入。

甲状旁腺功能减退症的症状有哪些呢?

1.麻木、刺痛和蚁走感:患者会觉得四肢麻木、像针扎一样刺痛或者像蚂蚁在身上爬一样,非常不舒服

2.手颤抖、手足抽搐:患者手足像鹰爪一样,双手不能控制地颤抖,甚至会发生抽搐

3.癫痫:突然动作中止,眼睛盯着一个地方看,叫之不应,通常持续5-20秒后,又突然结束。或者全身肌肉强烈持续的收缩,肌肉僵直,四肢和躯干固定在一个紧张的姿势。或者全身抽搐。

4.兴奋、焦虑、抑郁、恐惧、烦躁:患者会出现情绪的改变。

5.记忆力减退

6.智力减退:数学计算能力下降,理解能力下降等。

7.看东西模糊,视力下降。

8.出牙延迟、龋齿多。

9.指甲脆

10.骨骼疼痛:患病时间长、病情较重的患者会出现骨骼疼痛,常见腰背部及臀部的骨骼疼痛。

11.恶心、呕吐、腹痛、腹泻。

12.心跳过慢,小于60次/分,心跳不规则,严重者导致猝死。

如何治疗?

甲状旁腺功能减退症最根本的治疗是补充钙剂,使血液中的钙接近或达到正常水平。

药物治疗包括:钙剂、活性维生素D、抗癫痫药、噻嗪类利尿剂。

手术治疗:甲状旁腺移植

临床项目:通过预填充注射笔每日皮下注射给药,评估TransConPTH如何影响血钙水平。

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说说什么是临床试验

药物临床试验是验证药物进入人体以后的有效性和安全性的唯一的方法,提起临床试验,很多患者的第一反应是抗拒的,认为是被当作“小白鼠”。其实不然,目前国际上最权威最广泛采用的癌症治疗指南——美国国立综合癌症网络(NCCN)在其指南中就明确提出:癌症的治疗选择之一就是参加临床试验。

21年11月19日,国家药监局药审中心正式发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》,原则的发布明确了晚期肿瘤患者参加临床试验被确定为治疗手段,而非单纯的患者为药物上市、药厂盈利进行的、奉献式的研究试验。

项目介绍

甲状旁腺功能减退症(HP)是一种严重影响患者生活的罕见内分泌失调性疾病,在美国、欧洲、日本和韩国,HP影响到约,名患者。常规治疗不能完全控制疾病,并且可能有导致罹患肾脏疾病的风险。PTH替代治疗与常规治疗相比不会发生高尿钙、肾结石和肾钙质沉着症,目前唯一获批上市的PTH替代疗法为武田Natpara,TransConPTH相比Natpara疗效更佳,本研究是为了评估一种名为TransConPTH的药物,这是一种潜在的激素替代治疗药物。将通过预填充注射笔每日皮下注射给药,评估TransConPTH如何影响血钙水平。

患者参加临床试验的条件

如果您符合以下条件,您可能是本次研究正在寻找的患者

?已诊断为甲状旁腺功能减退症至少26周

?目前已接受至少12周的骨化三醇≥0.5μg/天,或阿法骨化醇≥1.0μg/天和(元素)钙≥mg/天(例如,枸橼酸钙、碳酸钙等)。

患者参加临床试验的获益

如果您符合本研究所有入选条件并入组到本研究,您将获得:

?研究相关的实验室检查

?为期26周的研究药物和常规药物治疗(提供药物或报销费用),包括骨化三醇或阿法骨化醇,维生素D3和钙补充剂。

?为期周(3年)的扩展阶段,接受阳性药物和常规药物治疗(提供药物或报销费用),包括骨化三醇或阿法骨化醇,维生素D3和钙补充剂。

?每次访视的交通费及误餐费。

开展中心

附:医院列表,符合条件的病友可以就近安排入组。

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注:以上项目信息来源于CDE平台


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